LAVENDER: Ergebnisse und Verträglichkeit gemeinsam lesen.
Eine 12-wöchige Vergleichsstudie, 2023 veröffentlicht.
Dargestellte Ergebnisse
LAVENDER randomisierte 187 Teilnehmerinnen: Trofinetid n=93, Placebo n=94. RSBQ und CGI-I sprachen nach 12 Wochen für Trofinetid, mit Durchfall 80.6 % gegenüber 19.1 % unter Placebo.
Randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie, 12 Wochen.
187 Teilnehmerinnen im Alter von 5 bis 20 Jahren: Trofinetid n=93, Placebo n=94; 155 beendeten die Studie.
Ergebnisse: RSBQ LSM: −4.9 vs −1.7, p=0.0175. CGI-I: 3.5 vs 3.8, p=0.0030. CSBS-DP-IT: −0.1 vs −1.1, p=0.0064.
Mindestens 1 TEAE: 92.5 % vs 54.3 %. Durchfall: 80.6 % vs 19.1 %. Schwere EI: 3.2 % in jeder Gruppe.
Die Nature-Medicine-Publikation nennt Finanzierung, Beiträge und Interessen in den Verlagsinformationen.
Nachbeobachtung über 12 Wochen, mehr Abbrüche unter Trofinetid und häufige Verdauungseffekte.
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Grenzen beachten
Die Studie ist vergleichend und bei den primären Endpunkten positiv, aber der mittlere Effekt bleibt moderat und die Verdauungsverträglichkeit führte zu Abbrüchen.
Originaltitel (Englisch)
Trofinetide for the treatment of Rett syndrome: a randomized phase 3 study
Neul JL et al. · Nature Medicine
Online-Veröffentlichung · 8. Juni 2023
PMID 37291210
DOI 10.1038/s41591-023-02398-1
Zugehörige Studie
Trofinetid · LAVENDER
Abgerufen · 8. Sept. 2026
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