Trofinetid bei kleinen Mädchen: Was zeigt DAFFODIL?
Eine offene Studie mit 15 Mädchen von 2–4 Jahren.
Dargestellte Ergebnisse
DAFFODIL schloss 15 Mädchen ein. Durchfall 80.0 % und Erbrechen 53.3 % waren die häufigsten EI; 2 Teilnehmerinnen brachen wegen EI ab.
Offene Phase 2/3 DAFFODIL, zwei Zeiträume: 12 Wochen, danach etwa 21 Monate, ohne Placebo.
15 Teilnehmerinnen erhielten Trofinetid; 12 beendeten die Studie, 2 brachen wegen EI ab und 1 wegen Nichtbefolgung.
Mittlerer CGI-I: 3.3 Woche 4, 3.1 Woche 12, 2.2 Woche 78. ICND-QoL: 3.9 zu Beginn, 4.2 Woche 12, 4.6 Woche 78.
TEAE bei 14/15 Teilnehmerinnen. Durchfall 80.0 %, Erbrechen 53.3 %, COVID-19 46.7 %; 4/15 hatten ein schweres TEAE.
PubMed-Finanzierung: Acadia Pharmaceuticals. Interessenerklärungen sind im Med-Artikel zu lesen.
Kleine Stichprobe, offene Studie, keine Vergleichsgruppe; Wirksamkeitsbewertungen sind explorativ.
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Grenzen beachten
Die Studie ist offen, klein und ohne Vergleichsgruppe. Explorative Verbesserungen allein beweisen keinen ursächlichen Effekt.
Originaltitel (Englisch)
Results from the phase 2/3 DAFFODIL study of trofinetide in girls aged 2–4 years with Rett syndrome
Percy AK et al. · Med
Online-Veröffentlichung · 4. März 2025
PMID 40043705
DOI 10.1016/j.medj.2025.100608
Zugehörige Studie
Trofinetid · DAFFODIL
Abgerufen · 8. Sept. 2026
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