Trofinetide nelle bambine piccole: cosa mostra DAFFODIL?
Uno studio aperto in 15 bambine di 2–4 anni.
Risultati presentati
DAFFODIL ha incluso 15 bambine. Diarrea 80.0 % e vomito 53.3 % sono stati gli eventi avversi più frequenti; 2 partecipanti hanno interrotto per eventi avversi.
Fase 2/3 aperta DAFFODIL, due periodi: 12 settimane e poi circa 21 mesi, senza placebo.
15 partecipanti hanno ricevuto trofinetide; 12 hanno completato, 2 hanno interrotto per eventi avversi e 1 per non aderenza.
CGI-I medio: 3.3 settimana 4, 3.1 settimana 12, 2.2 settimana 78. ICND-QoL: 3.9 basale, 4.2 settimana 12, 4.6 settimana 78.
TEAE in 14/15 partecipanti. Diarrea 80.0 %, vomito 53.3 %, COVID-19 46.7 %; 4/15 hanno avuto un TEAE grave.
Finanziamento PubMed: Acadia Pharmaceuticals. Le dichiarazioni di interessi devono essere lette nell’articolo di Med.
Campione piccolo, studio aperto, nessun comparatore; le valutazioni di efficacia sono esplorative.
Scheda RE2T: redazione documentale di RE2T, fonte primaria controllata, traduzione assistita dall’IA. Revisione editoriale da completare; nessuna validazione medica dichiarata.
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Limiti da tenere presenti
Lo studio è aperto, piccolo e senza comparatore. I miglioramenti esplorativi da soli non provano un effetto causale.
Titolo originale (inglese)
Results from the phase 2/3 DAFFODIL study of trofinetide in girls aged 2–4 years with Rett syndrome
Percy AK et al. · Med
Pubblicazione online · 4 mar 2025
PMID 40043705
DOI 10.1016/j.medj.2025.100608
Studio collegato
Trofinetide · DAFFODIL
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