Trofinetida en niñas pequeñas: ¿qué muestra DAFFODIL?
Un estudio abierto en 15 niñas de 2–4 años.
Resultados presentados
DAFFODIL incluyó a 15 niñas. Diarrea 80.0 % y vómitos 53.3 % fueron los EA más frecuentes; 2 participantes interrumpieron por EA.
Fase 2/3 abierta DAFFODIL, dos periodos: 12 semanas y después unos 21 meses, sin placebo.
15 participantes recibieron trofinetida; 12 completaron, 2 interrumpieron por EA y 1 por incumplimiento.
CGI-I medio: 3.3 semana 4, 3.1 semana 12, 2.2 semana 78. ICND-QoL: 3.9 basal, 4.2 semana 12, 4.6 semana 78.
TEAE en 14/15 participantes. Diarrea 80.0 %, vómitos 53.3 %, COVID-19 46.7 %; 4/15 tuvieron un TEAE grave.
Financiación PubMed: Acadia Pharmaceuticals. Las declaraciones de intereses deben leerse en el artículo de Med.
Muestra pequeña, estudio abierto, sin comparador; las evaluaciones de eficacia son exploratorias.
Ficha RE2T: redacción documental por RE2T, fuente primaria comprobada, traducción asistida por IA. Revisión editorial pendiente; no se reivindica validación médica.
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Límites a tener presentes
El estudio es abierto, pequeño y sin comparador. Las mejoras exploratorias por sí solas no prueban un efecto causal.
Título original (inglés)
Results from the phase 2/3 DAFFODIL study of trofinetide in girls aged 2–4 years with Rett syndrome
Percy AK et al. · Med
Publicación en línea · 4 mar 2025
PMID 40043705
DOI 10.1016/j.medj.2025.100608
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