Explorar enfoques génicos
Comprender enfoques experimentales relacionados con MECP2 sin inferir eficacia humana antes de los resultados.
Fuente originalLíneas de investigación
Varias líneas. Una misma esperanza.
Para orientarse, los enfoques pueden agruparse por su objetivo. Una misma línea puede dar lugar a varios programas y ensayos.
Comprender las células
Comprender mejor los mecanismos alterados para encontrar nuevas líneas.
Fuente originalMejorar el día a día
Estudiar los síntomas y las formas de abordarlos mejor.
Fuente originalEsta vista presenta objetivos generales, no una clasificación de tratamientos ni un panorama exhaustivo de la investigación.
Programas reales para seguir
Esta selección es parcial. Los estados proceden de fuentes fechadas y no confirman una plaza disponible. Los países y centros documentados no son una lista mundial completa.
NCT07503444API RE2T
Estudio de fase 3 de clorhidrato de fenfluramina en el síndrome de Rett
Este estudio evalúa la eficacia del clorhidrato de fenfluramina frente a placebo en participantes con síndrome de Rett (RTT).
Reclutamiento declarado abiertoINTERVENTIONAL
País documentado · BE · ES · FR · HU · IT · JP · PL · USNivel del centro · 23 Centros citados en las fuentesRevisado por una persona
Actualización de la fuente · 18 sept 2026 · ClinicalTrials.gov
Fuente actualizada · 17 sept 2026 · Sincronizado · 19 sept 2026 · Revisión humana · 19 sept 2026
Comprender este ensayoFuente actualizada · 17 sept 2026 · Sincronizado · 19 sept 2026 · Revisión humana · 19 sept 2026
Résumé ou traduction assisté par IA : peut contenir des erreurs et ne remplace ni une relecture humaine ni un avis médical.
NCT05606614API RE2T
Estudio de fase 1/2/3 de terapia génica TSHA-102 en mujeres con síndrome de Rett (estudio pivotal REVEAL)
El estudio evalúa la seguridad, la selección de dosis, la eficacia y la seguridad de una dosis intratecal única de TSHA-102 en mujeres con síndrome de Rett típico.
En curso · sin reclutamientoINTERVENTIONAL
País documentado · CA · USNivel del centro · 9 Centros citados en las fuentesRevisado por una persona
Actualización de la fuente · 7 jul 2026 · ClinicalTrials.gov
Fuente actualizada · 6 jul 2026 · Sincronizado · 19 sept 2026 · Revisión humana · 19 sept 2026
Comprender este ensayoFuente actualizada · 6 jul 2026 · Sincronizado · 19 sept 2026 · Revisión humana · 19 sept 2026
Résumé ou traduction assisté par IA : peut contenir des erreurs et ne remplace ni une relecture humaine ni un avis médical.
¿Cómo se llega a un tratamiento?
Del laboratorio al día a día: entender el camino.