Explorer les approches géniques
Comprendre des approches expérimentales liées à MECP2, sans conclure à une efficacité humaine avant résultats.
Source originalePistes de recherche
Plusieurs pistes. Un même espoir.
Pour se repérer, on peut regrouper les approches par leur objectif. Une même piste peut donner lieu à plusieurs programmes et essais.
Comprendre les cellules
Mieux comprendre les mécanismes perturbés pour trouver des pistes.
Source originaleAméliorer le quotidien
Étudier les symptômes et les moyens de mieux les prendre en charge.
Source originaleCette vue présente des objectifs généraux, pas un classement des traitements ni un état exhaustif de la recherche.
Des programmes réels à suivre
Cette sélection est partielle. Les statuts sont ceux des sources datées, pas une confirmation de place disponible. Les pays et centres documentés ne constituent pas une liste mondiale exhaustive.
NCT07503444API RE2T
A Phase 3 Study of Fenfluramine Hydrochloride in Rett Syndrome
The purpose of this study is to investigate the efficacy of fenfluramine hydrochloride (HCl) versus placebo in study participants with Rett syndrome (RTT).
Recrutement déclaré ouvertINTERVENTIONAL
Pays documenté · BE · ES · FR · HU · IT · JP · PL · USNiveau centre · 23 Centres cités dans les sourcesÀ relire avant de conclure
Mise à jour de la source · 18 sept. 2026 · ClinicalTrials.gov
Source mise à jour · 17 sept. 2026 · Synchronisé · 19 sept. 2026 · Relecture humaine · 19 sept. 2026
Comprendre cet essaiSource mise à jour · 17 sept. 2026 · Synchronisé · 19 sept. 2026 · Relecture humaine · 19 sept. 2026
Résumé ou traduction assisté par IA : peut contenir des erreurs et ne remplace ni une relecture humaine ni un avis médical.
NCT05606614API RE2T
A Phase 1/2/3 Study of TSHA-102 Gene Therapy in Females With Rett Syndrome (REVEAL Pivotal Study)
The primary objectives of this study are to evaluate the safety of a single intrathecal (IT) dose of TSHA-102 in females with typical Rett syndrome, to select the TSHA-102 dose with the best benefit/risk profile based on the totality of safety and efficacy data and to evaluate the efficacy and safety of TSHA-102 at the selected dose.
En cours · recrutement ferméINTERVENTIONAL
Pays documenté · CA · USNiveau centre · 9 Centres cités dans les sourcesÀ relire avant de conclure
Mise à jour de la source · 7 juil. 2026 · ClinicalTrials.gov
Source mise à jour · 6 juil. 2026 · Synchronisé · 19 sept. 2026 · Relecture humaine · 19 sept. 2026
Comprendre cet essaiSource mise à jour · 6 juil. 2026 · Synchronisé · 19 sept. 2026 · Relecture humaine · 19 sept. 2026
Résumé ou traduction assisté par IA : peut contenir des erreurs et ne remplace ni une relecture humaine ni un avis médical.
Comment arrive-t-on à un traitement ?
Du laboratoire à la vie quotidienne : comprendre le chemin.