TSHA‑102 · REVEAL

Une thérapie génique expérimentale évaluée dans un essai ouvert, sans promesse de bénéfice.

Niveau étude

L’objectif, simplement

REVEAL évalue la sécurité, la dose et des critères d’effet de TSHA‑102 après une administration intrathécale unique. La partie phase 3 reste une étude de recherche ouverte avec suivi prévu sur 5 ans.

Critères : des repères, pas une éligibilité

La cohorte pivot concerne les filles et femmes de 6 à moins de 22 ans, avec Rett typique et mutation MECP2. D’autres critères s’appliquent.

Ce que cela ne permet pas de conclure

Une fiche d’étude décrit une recherche, pas un bénéfice garanti ni l’accès au traitement dans votre pays.

Seule l’équipe de l’essai peut confirmer l’éligibilité. L’âge et le pays ne suffisent pas : le protocole prévoit d’autres critères. Le statut peut aussi varier selon le centre.

Niveau centre

Liste partielle. Une présence dans le registre ne confirme pas une place. Vérifiez directement auprès du centre.