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Une sélection de publications réelles, pas un flux exhaustif des dernières nouvelles. L’année et le type d’étude restent visibles.
Résultats DAFFODIL phase 2/3 : étude ouverte du trofinetide chez des filles de 2 à 4 ans avec syndrome de Rett, avec tolérance acceptable et exposition cible par dosage pondéral.
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Résultats LAVENDER phase 3 : trofinetide versus placebo pendant 12 semaines chez des participantes avec syndrome de Rett, avec amélioration statistiquement significative des co-critères RSBQ et CGI-I.
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Protocole LAVENDER phase 3 : étude randomisée contrôlée de 12 semaines évaluant le trofinetide chez 187 filles et femmes avec syndrome de Rett, âgées de 5 à 20 ans.
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Les références de chaque fiche sont accessibles. Le catalogue public est synchronisé depuis ClinicalTrials.gov et présente la date de la source, ses limites et l’état de relecture.