NCT05606614
Une thérapie génique expérimentale évaluée dans un essai ouvert, sans promesse de bénéfice.
En cours · recrutement ferméPhase 3
États-Unis*6 – < 22 ans
Mise à jour de la source · 7 juil. 2026
Comprendre cet essaiRepérez une étude, comprenez son objectif, préparez vos questions à l’équipe médicale.
Cette sélection est partielle. Les statuts sont ceux des sources datées, pas une confirmation de place disponible. Les pays et centres documentés ne constituent pas une liste mondiale exhaustive.
Une thérapie génique expérimentale évaluée dans un essai ouvert, sans promesse de bénéfice.
Une autre approche génique, avec un contrôle de l’expression de MECP2.
Comparer la fenfluramine à un placebo dans le syndrome de Rett.
Une étude ouverte italienne sur la sécurité, les symptômes et la vie quotidienne.
Un essai terminé, avec des résultats publiés en 2023.
Une étude chez de jeunes filles, avec une publication en 2025.