NGN‑401 · Embolden

Une autre approche génique, avec un contrôle de l’expression de MECP2.

Niveau étude

L’objectif, simplement

L’étude pivot Embolden évalue les effets, la sécurité et la tolérance de NGN‑401. Elle prolonge le programme initial de phase 1/2.

Critères : des repères, pas une éligibilité

La cohorte pivot indique un âge d’au moins 3 ans, un Rett typique avec mutation MECP2 et une phase après la régression. Ce ne sont pas tous les critères.

Ce que cela ne permet pas de conclure

Une fiche d’étude décrit une recherche, pas un bénéfice garanti ni l’accès au traitement dans votre pays.

Seule l’équipe de l’essai peut confirmer l’éligibilité. L’âge et le pays ne suffisent pas : le protocole prévoit d’autres critères. Le statut peut aussi varier selon le centre.

Niveau centre

Liste partielle. Une présence dans le registre ne confirme pas une place. Vérifiez directement auprès du centre.