NGN‑401 · Embolden

Ein weiterer Genansatz mit Kontrolle der MECP2-Expression.

Studienebene

Das Ziel, einfach erklärt

Die Hauptstudie Embolden bewertet Wirkung, Sicherheit und Verträglichkeit von NGN‑401 und baut auf dem Phase-1/2-Programm auf.

Kriterien: Orientierung, keine Teilnahmezusage

Die Hauptkohorte nennt mindestens 3 Jahre, typisches Rett mit MECP2-Mutation und eine Phase nach der Regression. Die Kriterien sind nicht vollständig.

Was sich daraus nicht ableiten lässt

Ein Studieneintrag beschreibt Forschung, keinen garantierten Nutzen oder Zugang im eigenen Land.

Nur das Studienteam kann die Eignung bestätigen. Alter und Land reichen nicht aus: Das Protokoll enthält weitere Kriterien. Der Status kann je nach Zentrum variieren.

Zentrumsebene

Teilliste. Ein Registereintrag bestätigt keinen Platz. Bitte direkt beim Zentrum nachfragen.