NGN‑401 · Embolden

Un altro approccio genico, progettato per regolare l’espressione di MECP2.

Livello dello studio

L’obiettivo, in parole semplici

Lo studio principale Embolden valuta effetti, sicurezza e tollerabilità di NGN‑401 e prosegue il programma iniziale di fase 1/2.

Criteri: orientamento, non idoneità

La coorte principale indica almeno 3 anni, Rett tipica con mutazione MECP2 e fase successiva alla regressione. I criteri non sono completi.

Cosa non permette di concludere

Una scheda descrive una ricerca, non un beneficio garantito né l’accesso al trattamento nel vostro Paese.

Solo l’équipe dello studio può confermare l’idoneità. Età e Paese non bastano: il protocollo prevede altri criteri. Lo stato può variare anche da un centro all’altro.

Livello del centro

Elenco parziale. La presenza nel registro non conferma un posto. Verificate direttamente con il centro.