Esplorare approcci genici
Comprendere approcci sperimentali legati a MECP2 senza dedurre efficacia nell’essere umano prima dei risultati.
Fonte originaleLinee di ricerca
Più linee. Una speranza comune.
Per orientarsi, gli approcci possono essere raggruppati per obiettivo. Una stessa linea può dare origine a più programmi e studi.
Capire le cellule
Comprendere meglio i meccanismi alterati per trovare nuove linee.
Fonte originaleMigliorare la vita quotidiana
Studiare i sintomi e i modi per gestirli meglio.
Fonte originaleQuesta vista presenta obiettivi generali, non una classifica dei trattamenti né un quadro esaustivo della ricerca.
Programmi reali da seguire
Questa selezione è parziale. Gli stati provengono da fonti datate e non confermano un posto disponibile. Paesi e centri documentati non sono un elenco mondiale completo.
NCT07503444API RE2T
Studio di fase 3 sulla fenfluramina cloridrato nella sindrome di Rett
Questo studio valuta l'efficacia della fenfluramina cloridrato rispetto al placebo in partecipanti con sindrome di Rett (RTT).
Reclutamento dichiarato apertoINTERVENTIONAL
Paese documentato · BE · ES · FR · HU · IT · JP · PL · USLivello del centro · 23 Centri citati nelle fontiVerificata da una persona
Aggiornamento della fonte · 18 set 2026 · ClinicalTrials.gov
Fonte aggiornata · 17 set 2026 · Sincronizzato · 19 set 2026 · Revisione umana · 19 set 2026
Capire questo studioFonte aggiornata · 17 set 2026 · Sincronizzato · 19 set 2026 · Revisione umana · 19 set 2026
Résumé ou traduction assisté par IA : peut contenir des erreurs et ne remplace ni une relecture humaine ni un avis médical.
NCT05606614API RE2T
Studio di fase 1/2/3 sulla terapia genica TSHA-102 in ragazze e donne con sindrome di Rett (studio pivotal REVEAL)
Lo studio valuta sicurezza, selezione della dose, efficacia e sicurezza di una singola dose intratecale di TSHA-102 in femmine con sindrome di Rett tipica.
In corso · reclutamento chiusoINTERVENTIONAL
Paese documentato · CA · USLivello del centro · 9 Centri citati nelle fontiVerificata da una persona
Aggiornamento della fonte · 7 lug 2026 · ClinicalTrials.gov
Fonte aggiornata · 6 lug 2026 · Sincronizzato · 19 set 2026 · Revisione umana · 19 set 2026
Capire questo studioFonte aggiornata · 6 lug 2026 · Sincronizzato · 19 set 2026 · Revisione umana · 19 set 2026
Résumé ou traduction assisté par IA : peut contenir des erreurs et ne remplace ni une relecture humaine ni un avis médical.
Come si arriva a un trattamento?
Dal laboratorio alla vita quotidiana: capire il percorso.