TSHA‑102 · REVEAL

Una terapia genica sperimentale valutata in uno studio aperto, senza promessa di beneficio.

Livello dello studio

L’obiettivo, in parole semplici

REVEAL valuta sicurezza, dose e misure di effetto di TSHA‑102 dopo una singola somministrazione intratecale. La parte di fase 3 resta ricerca aperta con follow-up previsto per 5 anni.

Criteri: orientamento, non idoneità

La coorte principale riguarda bambine e donne da 6 a meno di 22 anni con Rett tipica e mutazione MECP2. Si applicano altri criteri.

Cosa non permette di concludere

Una scheda descrive una ricerca, non un beneficio garantito né l’accesso al trattamento nel vostro Paese.

Solo l’équipe dello studio può confermare l’idoneità. Età e Paese non bastano: il protocollo prevede altri criteri. Lo stato può variare anche da un centro all’altro.

Livello del centro

Elenco parziale. La presenza nel registro non conferma un posto. Verificate direttamente con il centro.