TSHA‑102 · REVEAL

Eine experimentelle Gentherapie, die in einer offenen Studie bewertet wird, ohne Nutzenversprechen.

Studienebene

Das Ziel, einfach erklärt

REVEAL bewertet Sicherheit, Dosis und Wirkungskriterien von TSHA‑102 nach einer einmaligen intrathekalen Gabe. Der Phase-3-Teil bleibt offene Forschung mit geplanter Nachbeobachtung über 5 Jahre.

Kriterien: Orientierung, keine Teilnahmezusage

Die Hauptkohorte betrifft Mädchen und Frauen von 6 bis unter 22 Jahren mit typischem Rett und MECP2-Mutation. Weitere Kriterien gelten.

Was sich daraus nicht ableiten lässt

Ein Studieneintrag beschreibt Forschung, keinen garantierten Nutzen oder Zugang im eigenen Land.

Nur das Studienteam kann die Eignung bestätigen. Alter und Land reichen nicht aus: Das Protokoll enthält weitere Kriterien. Der Status kann je nach Zentrum variieren.

Zentrumsebene

Teilliste. Ein Registereintrag bestätigt keinen Platz. Bitte direkt beim Zentrum nachfragen.