TSHA‑102 · REVEAL

Una terapia génica experimental evaluada en un estudio abierto, sin promesa de beneficio.

Nivel del estudio

El objetivo, en palabras sencillas

REVEAL evalúa seguridad, dosis y medidas de efecto de TSHA‑102 tras una administración intratecal única. La parte de fase 3 sigue siendo investigación abierta con seguimiento previsto durante 5 años.

Criterios: orientación, no elegibilidad

La cohorte principal incluye niñas y mujeres de 6 a menos de 22 años con Rett típico y mutación MECP2. Hay otros criterios.

Lo que no permite concluir

Una ficha describe investigación, no un beneficio garantizado ni el acceso al tratamiento en su país.

Solo el equipo del ensayo puede confirmar la elegibilidad. La edad y el país no bastan: el protocolo incluye otros criterios. El estado también puede variar según el centro.

Nivel del centro

Lista parcial. Estar en el registro no confirma una plaza. Consulte directamente al centro.