Studi clinici

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Questa selezione è parziale. Gli stati provengono da fonti datate e non confermano un posto disponibile. Paesi e centri documentati non sono un elenco mondiale completo.

6 studio/studi in questa selezione
NCT07503444API RE2T

Studio di fase 3 sulla fenfluramina cloridrato nella sindrome di Rett

Questo studio valuta l'efficacia della fenfluramina cloridrato rispetto al placebo in partecipanti con sindrome di Rett (RTT).

Reclutamento dichiarato apertoINTERVENTIONAL
Paese documentato · BE · ES · FR · HU · IT · JP · PL · USLivello del centro · 23 Centri citati nelle fontiVerificata da una persona
Aggiornamento della fonte · 18 set 2026 · ClinicalTrials.gov
Fonte aggiornata · 17 set 2026 · Sincronizzato · 19 set 2026 · Revisione umana · 19 set 2026
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NCT05606614API RE2T

Studio di fase 1/2/3 sulla terapia genica TSHA-102 in ragazze e donne con sindrome di Rett (studio pivotal REVEAL)

Lo studio valuta sicurezza, selezione della dose, efficacia e sicurezza di una singola dose intratecale di TSHA-102 in femmine con sindrome di Rett tipica.

In corso · reclutamento chiusoINTERVENTIONAL
Paese documentato · CA · USLivello del centro · 9 Centri citati nelle fontiVerificata da una persona
Aggiornamento della fonte · 7 lug 2026 · ClinicalTrials.gov
Fonte aggiornata · 6 lug 2026 · Sincronizzato · 19 set 2026 · Revisione umana · 19 set 2026
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NCT05898620API RE2T

Studio di una nuova terapia genica regolata (NGN-401) in femmine con sindrome di Rett

Questo studio valuta l'efficacia e la sicurezza della terapia genica sperimentale NGN-401 in femmine con sindrome di Rett tipica.

In corso · reclutamento chiusoINTERVENTIONAL
Paese documentato · AU · GB · USLivello del centro · 16 Centri citati nelle fontiVerificata da una persona
Aggiornamento della fonte · 10 giu 2026 · ClinicalTrials.gov
Fonte aggiornata · 9 giu 2026 · Sincronizzato · 19 set 2026 · Revisione umana · 19 set 2026
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NCT07430046API RE2T

Riproposta della mirtazapina nella sindrome di Rett

Questo studio di fase II valuta sicurezza ed efficacia della mirtazapina in femmine con sindrome di Rett, compresi gli effetti su umore, sonno e sintomi motori.

Reclutamento dichiarato apertoINTERVENTIONAL
Paese documentato · ITLivello del centro · 4 Centri citati nelle fontiVerificata da una persona
Aggiornamento della fonte · 24 feb 2026 · ClinicalTrials.gov
Fonte aggiornata · 23 feb 2026 · Sincronizzato · 19 set 2026 · Revisione umana · 19 set 2026
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NCT04988867API RE2T

Studio in aperto sulla trofinetide in bambine da due a cinque anni con sindrome di Rett

Questo studio valuta la sicurezza e la tollerabilità del trattamento orale a lungo termine con trofinetide in bambine con sindrome di Rett.

Studio terminato anticipatamenteINTERVENTIONAL
Paese documentato · USLivello del centro · 7 Centri citati nelle fontiVerificata da una persona
Aggiornamento della fonte · 24 set 2024 · ClinicalTrials.gov
Fonte aggiornata · 23 set 2024 · Sincronizzato · 19 set 2026 · Revisione umana · 19 set 2026
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NCT04181723API RE2T

Studio sulla trofinetide in ragazze e donne con sindrome di Rett (LAVENDER™)

Questo studio valuta l'efficacia della trofinetide orale rispetto al placebo in femmine con sindrome di Rett.

Studio conclusoINTERVENTIONAL
Paese documentato · USLivello del centro · 21 Centri citati nelle fontiVerificata da una persona
Aggiornamento della fonte · 8 apr 2024 · ClinicalTrials.gov
Fonte aggiornata · 7 apr 2024 · Sincronizzato · 19 set 2026 · Revisione umana · 19 set 2026
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