NGN‑401 · Embolden

Otro enfoque génico, diseñado para regular la expresión de MECP2.

Nivel del estudio

El objetivo, en palabras sencillas

El estudio principal Embolden evalúa efectos, seguridad y tolerabilidad de NGN‑401 y continúa el programa inicial de fase 1/2.

Criterios: orientación, no elegibilidad

La cohorte principal indica al menos 3 años, Rett típico con mutación MECP2 y etapa posterior a la regresión. No son todos los criterios.

Lo que no permite concluir

Una ficha describe investigación, no un beneficio garantizado ni el acceso al tratamiento en su país.

Solo el equipo del ensayo puede confirmar la elegibilidad. La edad y el país no bastan: el protocolo incluye otros criterios. El estado también puede variar según el centro.

Nivel del centro

Lista parcial. Estar en el registro no confirma una plaza. Consulte directamente al centro.