LAVENDER: leer los resultados sin olvidar la tolerabilidad.
Un ensayo comparativo de 12 semanas, publicado en 2023.
Resultados presentados
LAVENDER aleatorizó a 187 participantes: trofinetida n=93, placebo n=94. RSBQ y CGI-I favorecieron a trofinetida a las 12 semanas, con diarrea 80.6 % frente a 19.1 % con placebo.
Estudio de fase 3 aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, 12 semanas.
187 participantes de 5 a 20 años: trofinetida n=93, placebo n=94; 155 completaron.
RSBQ LSM: −4.9 vs −1.7, p=0.0175. CGI-I: 3.5 vs 3.8, p=0.0030. CSBS-DP-IT: −0.1 vs −1.1, p=0.0064.
Al menos 1 TEAE: 92.5 % vs 54.3 %. Diarrea: 80.6 % vs 19.1 %. EA graves: 3.2 % en cada grupo.
La publicación en Nature Medicine enumera financiación, contribuciones e intereses en la información de la editorial.
Seguimiento de 12 semanas, más interrupciones con trofinetida y efectos digestivos frecuentes.
Ficha RE2T: redacción documental por RE2T, fuente primaria comprobada, traducción asistida por IA. Revisión editorial pendiente; no se reivindica validación médica.
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Límites a tener presentes
El estudio es comparativo y positivo en sus criterios principales, pero el efecto medio sigue siendo modesto y la tolerabilidad digestiva provocó interrupciones.
Título original (inglés)
Trofinetide for the treatment of Rett syndrome: a randomized phase 3 study
Neul JL et al. · Nature Medicine
Publicación en línea · 8 jun 2023
PMID 37291210
DOI 10.1038/s41591-023-02398-1
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Fuentes consultadas el 8 de septiembre de 2026 · Resúmenes y traducciones asistidos por IA, sin validación médica.