LAVENDER: leggere i risultati insieme alla tollerabilità.
Uno studio comparativo di 12 settimane, pubblicato nel 2023.
Risultati presentati
LAVENDER ha randomizzato 187 partecipanti: trofinetide n=93, placebo n=94. RSBQ e CGI-I hanno favorito trofinetide a 12 settimane, con diarrea 80.6 % rispetto a 19.1 % con placebo.
Studio di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, 12 settimane.
187 partecipanti da 5 a 20 anni: trofinetide n=93, placebo n=94; 155 hanno completato.
RSBQ LSM: −4.9 vs −1.7, p=0.0175. CGI-I: 3.5 vs 3.8, p=0.0030. CSBS-DP-IT: −0.1 vs −1.1, p=0.0064.
Almeno 1 TEAE: 92.5 % vs 54.3 %. Diarrea: 80.6 % vs 19.1 %. Eventi avversi gravi: 3.2 % in ciascun gruppo.
La pubblicazione su Nature Medicine elenca finanziamento, contributi e interessi nelle informazioni dell’editore.
Follow-up di 12 settimane, più interruzioni con trofinetide ed effetti digestivi frequenti.
Scheda RE2T: redazione documentale di RE2T, fonte primaria controllata, traduzione assistita dall’IA. Revisione editoriale da completare; nessuna validazione medica dichiarata.
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Limiti da tenere presenti
Lo studio è comparativo e positivo sui criteri principali, ma l’effetto medio resta modesto e la tollerabilità digestiva ha portato a interruzioni.
Titolo originale (inglese)
Trofinetide for the treatment of Rett syndrome: a randomized phase 3 study
Neul JL et al. · Nature Medicine
Pubblicazione online · 8 giu 2023
PMID 37291210
DOI 10.1038/s41591-023-02398-1
Studio collegato
Trofinetide · LAVENDER
Consultazione · 8 set 2026
Fonti consultate l’8 settembre 2026 · Sintesi e traduzioni assistite da IA, non validate medicalmente; fonte e stato della revisione visibili.