LAVENDER : lire les résultats sans oublier la tolérance.
Un essai comparatif de 12 semaines, publié en 2023.
Résultats présentés
LAVENDER a randomisé 187 participantes : trofinétide n=93, placebo n=94. Les critères RSBQ et CGI-I favorisent le trofinétide à 12 semaines, avec diarrhée 80.6 % contre 19.1 % sous placebo.
Phase 3 randomisée, double aveugle, contrôlée par placebo, 12 semaines.
187 participantes de 5 à 20 ans : trofinétide n=93, placebo n=94 ; 155 ont terminé.
RSBQ LSM : −4.9 vs −1.7, p=0.0175. CGI-I : 3.5 vs 3.8, p=0.0030. CSBS-DP-IT : −0.1 vs −1.1, p=0.0064.
Au moins 1 TEAE : 92.5 % vs 54.3 %. Diarrhée : 80.6 % vs 19.1 %. EI graves : 3.2 % dans chaque groupe.
La publication Nature Medicine détaille financement, contributions et intérêts dans les informations éditeur.
Suivi de 12 semaines, sorties plus nombreuses sous trofinétide et effets digestifs fréquents.
Fiche RE2T : rédaction documentaire par RE2T, source primaire contrôlée, traduction assistée. Relecture éditoriale à compléter ; aucune validation médicale revendiquée.
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Limites à garder en tête
L’étude est comparative et positive sur ses critères principaux, mais l’effet moyen reste modeste et la tolérance digestive a entraîné des arrêts.
Titre original (anglais)
Trofinetide for the treatment of Rett syndrome: a randomized phase 3 study
Neul JL et al. · Nature Medicine
Publication en ligne · 8 juin 2023
PMID 37291210
DOI 10.1038/s41591-023-02398-1
L’étude associée
Trofinétide · LAVENDER
Consultation · 8 sept. 2026
Sources consultées le 8 septembre 2026 · Résumés et traductions assistés par IA, non validés médicalement ; source et relecture affichées.