Trofinétide chez les petites filles : que montre DAFFODIL ?
Une étude ouverte chez 15 filles de 2 à 4 ans.
Résultats présentés
DAFFODIL a inclus 15 filles. Diarrhée 80.0 % et vomissements 53.3 % ont été les EI les plus fréquents ; 2 participantes ont arrêté pour EI.
Phase 2/3 ouverte DAFFODIL, deux périodes : 12 semaines puis environ 21 mois, sans placebo.
15 participantes ont reçu le trofinétide ; 12 ont terminé, 2 arrêts pour EI et 1 pour non-observance.
CGI-I moyen : 3.3 semaine 4, 3.1 semaine 12, 2.2 semaine 78. ICND-QoL : 3.9 au départ, 4.2 semaine 12, 4.6 semaine 78.
TEAE chez 14/15 participantes. Diarrhée 80.0 %, vomissements 53.3 %, COVID-19 46.7 % ; 4/15 ont eu un TEAE grave.
Financement PubMed : Acadia Pharmaceuticals. Les déclarations d’intérêts sont à lire dans l’article Med.
Petit effectif, étude ouverte, pas de comparateur ; les évaluations d’efficacité sont exploratoires.
Fiche RE2T : rédaction documentaire par RE2T, source primaire contrôlée, traduction assistée. Relecture éditoriale à compléter ; aucune validation médicale revendiquée.
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Limites à garder en tête
L’étude est ouverte, sans comparateur et de petit effectif. Les améliorations exploratoires ne prouvent pas, seules, un effet causal.
Titre original (anglais)
Results from the phase 2/3 DAFFODIL study of trofinetide in girls aged 2–4 years with Rett syndrome
Percy AK et al. · Med
Publication en ligne · 4 mars 2025
PMID 40043705
DOI 10.1016/j.medj.2025.100608
L’étude associée
Trofinétide · DAFFODIL
Consultation · 8 sept. 2026
Sources consultées le 8 septembre 2026 · Résumés et traductions assistés par IA, non validés médicalement ; source et relecture affichées.