Protocollo LAVENDER: come è stato progettato lo studio di fase 3
Il protocollo e le misure di risultato di uno studio di 12 settimane in 187 partecipanti da 5 a 20 anni.
Risultati presentati
Questa pubblicazione descrive il disegno di LAVENDER prima dei risultati: fase 3 randomizzata, in doppio cieco e controllata con placebo, per 12 settimane, in 187 bambine e donne da 5 a 20 anni.
Protocollo LAVENDER: fase 3 randomizzata, in doppio cieco, controllata con placebo, 12 settimane.
Popolazione prevista: 187 bambine e donne con sindrome di Rett, da 5 a 20 anni.
Criteri previsti: RSBQ, CGI-I e CSBS-DP-IT; questa pubblicazione presenta il piano, non i risultati osservati.
Il protocollo prevede il monitoraggio della tollerabilità, ma non riporta ancora eventi avversi osservati.
La pubblicazione indica il sostegno di Acadia Pharmaceuticals; interessi e contributi devono essere letti nell’articolo dell’editore.
Un protocollo descrive obiettivi e metodi prima dei risultati; l’interpretazione clinica dipende dalla pubblicazione separata dei risultati.
Scheda RE2T: redazione documentale di RE2T, fonte primaria controllata, traduzione assistita dall’IA. Revisione editoriale da completare; nessuna validazione medica dichiarata.
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Limiti da tenere presenti
Un articolo di protocollo aiuta a capire criteri e limiti prima di leggere i risultati; non dimostra efficacia né tollerabilità del trattamento.
Titolo originale (inglese)
Design and outcome measures of LAVENDER, a phase 3 study of trofinetide for Rett syndrome
Percy AK et al. · Contemporary Clinical Trials
Pubblicazione online · 1 mar 2022
PMID 35149233
DOI 10.1016/j.cct.2022.106704
Studio collegato
Trofinetide · LAVENDER
Consultazione · 8 set 2026
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